Como vimos en el post anterior, la ingeniería genética tiene un montón de aplicaciones, tanto regenerativas como innovadoras. Esta vez, hablaré de algunas terapias genéticas que ya se están comenzando a aplicar como tratamientos médicos. Es el caso de los niños burbuja y la distrofia muscular de Duchenne.
La inmunodeficiencia severa es una enfermedad que afecta a uno de cada 100.000 niños y que causa una incapacidad en el recién nacido para desarrollar un sistema inmunológico con normalidad, lo que los haces susceptibles a cualquier patógeno. Sin embargo, esta afección podría disponer ya de un tratamiento efectivo: una innovadora técnica génica, basada en la combinación de múltiples terapias, es capaz de recuperar la función inmunológica de los afectados. Esta nueva terapia consiguió restaurar el sistema de 13 de los 16 niños que participaron en la prueba. Hay, por otra parte, determinado escepticismo en el tema, porque se dice que es eficaz sólo en algunos casos, y aún no está comprobado del todo.
La causa de la enfermedad de los niños burbuja es el gen ADA, del que carecen, lo que los hace débiles debido a la destrucción de su sistema inmune. En muchos casos, si el afectado tiene un hermano compatible, se puede realizar un transplante de médula ósea. Si no, hay que inyectar una enzima con regularidad para proteger el sistema inmunitario.
Es aquí cuando entra la ingeniería genética. La terapia génica pretende integrar genes funcionales en el organismo para compensar los genes defectuosos, en este caso, se inyecta una copia del gen ADA en el cuerpo de los niños. Mediante la quimioterapia y distintos intentos, se encontró el nivel óptimo para potenciar la eficacia de las células madre corregidas. Este proceso aún sigue en estudio, pero una gran mayoría de los niños que han sido expuestos a él han efectuado una gran mejoría.
La segunda enfermedad de la que voy a hablar y que se está comenzando a tratar mediante la ingeniería genética es la distrofia muscular de Duchenne.
La distrofia muscular se produce cuando el tejido muscular es dañado o reemplazo por otro, fibroso, óseo...etc, y pierde su función. La más común en los niños es la de Duchenne. Esta patología causa la baja producción de distrofina, lo que, con el tiempo, causa la muerte celular.
Para tratar esta enfermedad se ha empezado a experimentar con animales, en los que se coloca un microgen nuevo en el virus y luego se inyecta determinado virus en el músculo distrófico del animal. Los resultados, hasta ahora, fueron positivos. Se prevee que se comenzará a tratar con humanos pronto, y se espera que el tratamiento sea un éxito.
Aunque muchas de estas terapias son vistas con escepticismo por gran parte de la población, lo cierto es que podrían ser el único remedio actual que poseemos ante determinadas enfermedades, y podrían ser el comienzo de una nueva forma de tratamiento que, como se ha visto hasta ahora, funciona.
